Behandelingen en Medicijnen
Een MPN is ongeneeslijk, helemaal beter worden kan dus niet. De behandeling is dan ook gericht op het voorkomen van complicaties (gezondheidsrisico’s) en het verlichten van klachten. Met een goede behandeling kun je vaak nog vele jaren leven met MPN en wordt het ook wel als een chronische ziekte gezien. Daarom wordt bij de behandeling aandacht besteed aan jouw kwaliteit van leven: hoe kan deze zoveel mogelijk worden vastgehouden of verbeterd?
De behandeling kan bestaan uit medicijnen en medische behandelingen, of een combinatie daarvan.
Medicijnen per behandeling
Hieronder worden allerlei medicijnen genoemd, en hoe ze werken bij MPN-patiënten. Hoe vaak en wanneer op een dag je ze moet innemen, vertelt de arts. Daarnaast heeft elk doosje van een medicijn een bijsluiter waar veel informatie op te vinden is.
Wil je gelijk de medicatie voor ET, PV of MF weten, kijk dan bij de pagina die jouw type MPN beschrijft, onder het kopje behandeling.
Trombose
Een risico bij MPN is trombose, waarbij een bloedvat (slagader of ader) verstopt raakt door een stolsel van bloedplaatjes (trombocyten). Gevolg is dat er op die plek geen zuurstof meer komt, met als gevolg bijvoorbeeld hartinfarct, herseninfarct, longembolie, of een trombose in een been of ergens anders in het lichaam.
Er zijn middelen die trombose tegengaan, waardoor circulatiestoornissen in de kleine bloedvaten voorkomen kunnen worden bij ET, PV en MF. Dit heet antistollingsmedicatie. Vaak worden deze medicijnen ‘bloedverdunners’ genoemd, ook al verdunnen ze het bloed niet en is hun werking anders. Er zijn twee methodes om het risico op trombose te verkleinen:
- Tegengaan dat de bloedplaatjes aan elkaar gaan klonteren en zo een propje maken. Hieronder vallen ondermeer acetylsalicylzuur (Aspirine®) en clopidogrel (Plavix®). Vroeger was er ook Ascal®, maar dat is in 2024 uit de handel genomen.
Tegengaan dat bloedklontertjes elders in het lichaam een bloedvat verstoppen. Zodra de bloedplaatjes een wond hebben afgedekt, zorgt een eiwit (fibrine) ervoor dat het stolsel stevig wordt. Er is een risico dat er een stukje van dat stolsel losschiet en elders een bloedvat blokkeert. Met medicijnen wordt geprobeerd te voorkomen dat de losgeschoten bloedprop groter wordt, maar ze ruimen de bloedprop niet op. Dat moet het lichaam zelf doen.
De medicijnen die hiervoor gebruikt worden zijn zogenaamde vitamine K antagonisten of directe orale anticoagulentia (DOAC). Bij gebruik van vitamine K antagonisten (bijvoorbeeld fenprocoumon) moet de INR-waarde (bloedstollingstijd) regelmatig gemeten worden. Bij gebruik van DOAC-middelen (bijvoorbeeld Xarelto® en Eliquis®) hoeft dit niet te gebeuren.
Let wel: gebruik van grote dosis vitamine K, bijvoorbeeld via vitaminepreparaten, kan de werking van dit type medicijn verstoren.
Er zijn ook specifieke medicijnen voor acute trombosebehandeling, bijvoorbeeld heparine.
Bij PV wordt hier vaak een behandeling met aderlaten (flebotomie) aan toegevoegd. Zie hieronder bij ‘Andere behandelingen’.
Celwoekering
Als de symptomen en/of klachten van ET, PV of MF te ernstig worden, dan kan gekozen worden voor celgroeiremmende middelen (chemotherapie). Deze stap in de behandeling wordt beschreven bij de pagina met jouw type MPN. Deze geneesmiddelen hebben allemaal tot resultaat dat de hoeveelheid bloedcellen vermindert. De vaak voorgeschreven middelen voor de behandeling van MPN’s zijn, interferon-α (Pegasys®, Besremi®), hydroxycarbamide (Hydrea®) of anagrelide (Xagrid®). Hieronder worden de veelgebruikte celgroeiremmende medicijnen apart beschreven, en bij welk type MPN ze worden voorgeschreven.
Interferon-α (merknamen Pegasys® en Besremi®) remt de groei van bloedcellen (rode en witte bloedcellen en bloedplaatjes). Het bevat het eiwit interferon, dat lichaamseigen is.
Normaal wordt interferon geproduceerd door witte bloedcellen (leukocyten) om virussen en bacteriën aan te vallen, en tegelijkertijd remt het dan de celdeling. Vanwege dit laatste kenmerk is extra interferon ook effectief bij de behandeling van MPN.
Interferon-ɑ wordt voorgeschreven bij ET-patiënten indien behandeling tegen trombose, niet meer volstaat. En bij PV-patiënten als de behandeling tegen trombose en aderlaten niet meer volstaat.
Interferon-α wordt met een injectiespuit toegediend.
Bijwerkingen: mogelijke bijwerkingen zijn griep, koorts en vermoeidheid. Heel soms komt ook depressiviteit voor. De bijwerkingen worden na verloop van tijd vaak minder. Voor Besremi® is een interactieve app beschikbaar die helpt bij het toedienen en bepalen van de dosering als je een injectiepen meerdere keren moet gebruiken. Deze kun je hier starten.
Hydroxycarbamide (Hydrea®) remt de groei van bloedcellen (rode en witte bloedcellen en bloedplaatjes). Dit wordt voorgeschreven bij ET-patiënten indien behandeling voor trombose niet meer voldoende is. Bij PV-patiënten wordt Hydrea® gebruikt wanneer de behandeling van trombose en aderlaten niet meer volstaat. Bij MF-patiënten kan Hydrea® worden gebruikt om de aanmaak van witte bloedcellen of bloedplaatjes te remmen. Hydroxycarbamide kan ook de milt verkleinen, als deze vergroot is.
Hydroxycarbamide wordt als capsule geleverd.
Bijwerkingen: mogelijke bijwerkingen zijn huidproblemen, moeheid, maagklachten en een te laag aantal bloedcellen. Bij langdurig gebruik is er een risico op een bepaald type huidkanker (basaalcelcarcinoom).
Anagrelide
(merknaam Xagrid®), remt de groei van de bloedplaatjes (trombocyten). Het wordt gebruikt bij de behandeling van ET, als de behandeling tegen trombose alleen niet meer volstaat. Door de aanmaak van trombocyten te remmen, wordt het aantal bloedplaatjes in het bloed verminderd.
Anagrelide wordt als capsule geleverd.
Bijwerkingen: meest voorkomende bijwerkingen zijn hoofdpijn, diarree en hartkloppingen.
NB. hydroxycarbamide en interferon-ɑ worden beiden gebruikt als behandeling bij MPN, maar met verschillende werking. De langjarige resultaten zijn min of gelijk bij het afremmen van de achteruitgang door MPN.
Hydroxycarbamide en Interferon-ɑ worden beiden gebruikt als behandeling bij MPN, maar met verschillende werking. De langjarige resultaten zijn gelijk bij het afremmen van de achteruitgang door MPN.
Word donateur
Word donateurSteun onze patiënten organisatie door donateur te worden.
Versterking immuunsysteem
Er zijn ook geneesmiddelen die hun effect via het immuunsysteem uitoefenen en de aanmaak van cytokines remmen. Cytokines zijn eiwitten die signalen doorgeven aan cellen en de celdeling beïnvloeden. Hierdoor wordt de aanmaak van bloedcellen geremd. Deze zogenoemde immuunmodulerende middelen worden vooral voorgeschreven voor de behandeling van MF. Voorbeelden hiervan zijn thalidomide (Thalomid®), en de nieuwere middelen lenalidomide (Revlimid®) en pomalidomide (Pomalyst®).
Thalidomide kan voor behandeling van myelofibrose worden gebruikt. Het wordt vooral ingezet als er ook sprake is van anemie (bloedarmoede). Dit medicijn kan gecombineerd worden met prednison. De meest voorkomende bijwerkingen zijn slaapproblemen en obstipatie.
Thalidomide had een slechte naam, omdat het in de jaren 1950-1970 gebruikt werd bij zwangere vrouwen als slaapmiddel en middel tegen de ochtendmisselijkheid. Dat was onder de merknaam Softenon®. Het veroorzaakte echter ook misvormingen bij baby’s, en gaf een groot schandaal. Maar het medicijn is wel geschikt voor toepassingen bij kanker, waaronder MF.
Thalidomide wordt geleverd als tablet en als capsule.
Bijwerkingen: ernstige schade aan de ongeboren baby, zenuwschade, en slaperigheid.
Lenalidomide is een immuunmodulerend middel. In werking is het gelijk aan thalidomide, maar krachtiger. De dosering kan hierdoor lager zijn dan thalidomide. Dit medicijn kan gecombineerd worden met prednison.
Levering is in capsules.
Bijwerkingen: vooral verhoogd risico op infectie en bloedingen.
Pomalidomide is een immuunmodulerend middel, met dezelfde werking als thalidomide en lenalidomide. Het is de krachtigste van de drie. Hierom is vaak maar een lage dosis nodig.
Levering is in capsules.
Bijwerkingen: vooral vermoeidheid, verminderd aantal bloedcellen, infecties.
JAK-2 remmers
Een groot deel van de MPN-patiënten heeft een JAK-2 mutatie in het DNA. Deze mutatie heeft een rol in de signalen bij de woekering in de aanmaak van bloedcellen. JAK2-remmers vallen onder de nieuwste vorm van MPN-medicijnen.
Deze zijn nog volop in ontwikkeling. Op dit moment is ruxolitinib (Jakavi®) de meest gebruikte JAK2-remmer in Nederland voor de behandeling van myelofibrose gerelateerde symptomen. Wanneer ruxolinib onvoldoende werkt of niet goed wordt verdragen, dan is fedratinib (Inrebic®) een mogelijk alternatief.
Ruxolitinib vermindert de signalen om bloedcellen te produceren en remt de verlittekening (fibrose) van het beenmerg. De afname in de productie heeft ook effect op de milt, die kan afnemen in grootte. Naast minder bloedcelproductie is er vaak ook een vermindering van klachten zoals jeuk en vermoeidheid.
Ruxolinitib wordt ook gebruikt bij PV-patiënten of patiënten die hydroxycarbamide slecht verdragen. Tevens is gebleken dat het ernstige jeuk en andere klachten bij MPN kan verminderen. Niet iedere patiënt met een MPN komt in aanmerking voor de behandeling met dit medicijn. Het voorschrijven is afhankelijk van je situatie, informeer eventueel bij je hematoloog hierover.
Ruxolitinib is in tabletvorm verkrijgbaar.
Bijwerkingen: vermoeidheid door bloedarmoede (minder rode bloedcellen), kans op bloedingen (minder bloedplaatjes) en kans op ontstekingen (minder witte bloedcellen). Daarom wordt bij gebruik van ruxolitinib vaak een gordelroosvaccin voorgeschreven.
Wanneer Ruxolitinib onvoldoende werkt of niet goed wordt verdragen, dan is fedratinib (Inrebic®) een mogelijk alternatief.
Fedratinib remt selectief de eiwitten JAK2 en tyrosinekinase 3 (FLT3) die een rol spelen bij de aanmaak van bloedcellen. Door dit effect worden verschijnselen van de MPN verminderd, zoals vergrote milt en hoog Ht en Hb.
Fedratinib wordt geleverd in capsules.
Bijwerkingen: urineweginfectie, misselijkheid, braken, obstipatie, diarree, spierspasmen, hoofdpijn, vermoeidheid. Vanwege de mogelijke kans op neurologische bijwerkingen bij vitamine B1-tekort moet voor de start van dit medicijn een spiegel daarvan worden bepaald en eventueel worden toegediend. Tevens is regelmatige controle van de thiaminespiegel (vitamine B1) nodig.
Bijwerkingen van medicijnen
Medicijnen kunnen bijwerkingen hebben. In welke mate kan verschillen per persoon. De belangrijkste bijwerkingen staan hierboven bij elk medicijn. De bijsluiter geeft een overzicht van alle bekende bijwerkingen, en de mate waarin ze voorkomen (vaak, minder vaak, zelden, heel zelden). Het is belangrijk om je hematoloog te melden als je veel last hebt van bepaalde bijwerkingen. Misschien is er dan een ander medicijn met minder bijwerkingen beschikbaar.
Het kan handig zijn om bijwerkingen (net als klachten voortkomend uit MPN) bij te houden. Hiervoor zijn meerdere apps beschikbaar. Zo kan ook worden gemeten of de klachten na verloop van tijd verminderen.
Als je denkt een bijwerking te ervaren die niet (goed) in de bijsluiter staat vermeld, kun je dit melden bij het instituut LAREB. In deze folder kunt u zien wat LAREB is en hoe u een eventuele melding kunt doen.
Andere behandelingen
Je hematoloog kan medicijnen voorschrijven ter behandeling van je MPN. De belangrijkste medicijnen zijn hierboven beschreven. Maar er zijn ook andere behandelingen mogelijk. Deze behandelingen worden met je besproken, het gaat tenslotte om jouw lichaam.
Aderlaten
Bij PV wordt vaak een behandeling met aderlaten (flebotomie) toegevoegd aan de medicijnen tegen trombose. Aderlating lijkt een middeleeuwse behandeling, maar wordt nu uitgevoerd om de hoeveelheid rode bloedcellen te verminderen. Om daarmee de stroperigheid te verminderen van het bloed vanwege te veel rode bloedcellen.
Er wordt er een hoeveelheid bloed afgenomen in het ziekenhuis, 350-500 ml per keer. Hoeveel bloed en hoe vaak een aderlating gebeurt, hangt af van je situatie. Het lichaam zal wel tijd krijgen om te herstellen van het bloedverlies.
Bijwerkingen: verlaagde stroperigheid kan vermindering geven van eventuele vermoeidheid en hoofdpijn.
Beenmergpunctie
Een beenmergpunctie is geen behandeling. Het is een veelgebruikte methode om met zekerheid de diagnose te stellen of iemand een MPN heeft. En ook welk type MPN en in welke mate de ziekte zich heeft ontwikkeld.
Het beenmerg is de plaats waar de aanmaak van bloedcellen plaatsvindt. Bij een beenmergpunctie worden beenmergcellen uit een beenmergholte gehaald. Dat kan door een beetje ‘vloeibaar’ beenmerg op te zuigen (aspiraat). Of door een pijpje bot met beenmerg weg te nemen (beenmergbiopt). De bepaling ET, PV of MF gebeurt onder andere op basis van de aangetroffen typen en aantallen bloedcellen in het bloed en beenmerg. En ook op basis van aanwezigheid van bindweefselvorming in het beenmerg.
Hoe de beenmergpunctie wordt uitgevoerd, zal je hematoloog uitleggen. Het is belangrijk voor jou om eventuele vragen te stellen, bijvoorbeeld over pijn en nazorg. De hematoloog weet niet wat jij wil vragen.
Vergrote milt
Een vergrote milt kan klachten geven omdat de milt dan meer ruimte inneemt in de buikholte. De klachten variëren van pijn in de buikholte tot een vol gevoel in de buik. Dit kan een verminderde eetlust geven, omdat de maag weggedrukt wordt. Maar ook kortademigheid omdat de longen in de knel komen. Een vergrote milt kan voorkomen bij MF, als de milt een deel van de taken van het beenmerg overneemt vanwege de fibrose en bloedcellen gaat aanmaken.
Bij ernstige klachten door een sterk vergrote milt, kan eerst gewacht worden of de medicijnen de milt doen krimpen, bijvoorbeeld hydroxycarbamide en ruxolitinib. Als dat niet gebeurt, dan kan miltverwijdering (splenectomie) worden overwogen. Dit komt met name voor bij MF. De milt kan geheel of gedeeltelijk verwijderd worden, dit hangt af van je situatie. Bespreek de operatie met je hematoloog.
Stamceltransplantatie
Stamceltransplantatie is vooralsnog de enige behandeling die MF kan genezen. Stamcellen van een gezonde donor worden gebruikt om het zieke beenmerg van een MF-patiënt te vervangen. Vanwege de kans op complicaties wordt stamceltransplantatie vooralsnog bijna alleen overwogen bij MF-patiënten met een vergevorderd stadium van MF.
Een stamceltransplantatie is altijd maatwerk. Je wilt niet te vroeg transplanteren door de risico’s op ernstige complicaties. Anderzijds: als je te lang wacht dan wordt de kans dat de transplantatie tot genezing en goede kwaliteit van leven leidt weer kleiner. Dit is altijd een moeilijke afweging, die arts en patiënt samen moeten maken.
De dokter beoordeelt per patiënt welke vorm van transplantatie, welke conditionering (voorbehandeling) en welke nazorg het beste resultaat opleveren. Een stamceltransplantatie is erop gericht om stamcellen te vervangen die zijn vernietigd door de behandeling met een hoge dosis chemotherapie en/of bestralingstherapie (radiotherapie). Alleen allogene stamceltransplantaties worden toegepast bij MF-patiënten. Dan worden stamcellen van een donor ontvangen. Een van de ernstigste complicaties is dat de nieuwe stamcellen je andere, wel gezonde lichaamscellen gaan aanvallen (graft versus host). Dan moet het immuunsysteem onderdrukt worden, met zware medicijnen gedurende een langere tijd. Maar het kan ook niet goed gaan, met fatale gevolgen.
Kortom, een stamceltransplantatie kan een oplossing zijn voor je MF, maar heeft ook een keerzijde. Het kan heftige afweerreacties tot gevolg hebben en er bestaat tevens een kans op overlijden. Daarom wordt een stamceltransplantatie niet vaak toegepast.
Snelle medicijnlijst
Vraag hem nu aan:
MPN Patiëntenbrochure aanvragen
In deze brochure vind je alle informatie over de verschillende MPN’s handig bij elkaar. Informatie over de werking van ons bloed, de basistheorie over MPN’s, hoe te leven met een MPN, op welke manier onze stichting jou kan helpen en informatie die handig kan zijn bij het gesprek met je arts.
Lotgenoten zijn bondgenoten.
Kom in contact met lotgenoten
Kom in contact met lotgenotenVoor elk van de ziekten ET, PV en MF is er een contactpersoon. Ook voor vragen over medicatie is er een vrijwilliger telefonisch beschikbaar.
De contactpersoon fungeert als aanspreekpunt en vraagbaak voor mensen met ET, PV of MF. Hij of zij is iemand die uit ervaring weet hoe het is om deze ziekte te hebben. Het samen kunnen delen van ervaringen is erg belangrijk.
Lotgenoten kunnen herkenning, begrip en kennis bij elkaar vinden. Contact met lotgenoten kan daardoor emotionele en praktische steun bieden.
