MPN Onderzoek en Klinische Studies

Een klinische MPN-studie is een klinische studie waaraan patiënten met essentiële trombocytemie (ET), polycythaemia vera (PV) en/of myelofibrose (MF) kunnen deelnemen. Veel nieuwe MPN-medicijnen kunnen ook geschikt zijn voor patiënten met andere hematologische aandoeningen. Omdat MPN’s zeldzame ziekten zijn, is het zelfs vaak andersom en blijken nieuwe behandelingen die voor een andere ziekte bedoeld zijn ook geschikt voor de behandeling van MPN’s. Daarom kunnen aan een klinische MPN-studie soms ook patiënten deelnemen met een andere hematologische aandoening dan ET, PV of MF, zoals chronische myeloïde leukemie (CML) of multipel myeloom (MM).

Door middel van klinische studies kijkt men of de diagnostiek of behandeling van een ziekte verbeterd kan worden. Een klinische studie is vaak gericht op het onderzoeken van de effecten van een nieuwe behandeling bij de mens.

Het aantal mensen dat meedoet aan een klinische studie loopt sterk uiteen van enkele tientallen tot honderden of zelfs duizenden. Het aantal deelnemers hangt af van de vraag die men wil beantwoorden. Zo zijn voor een fase II studie meestal minder patiënten nodig dan voor een fase III studie. Tevens hangt het af van het aantal patiënten dat aan de ziekte lijdt en de geschiktheid, mogelijkheid en bereidheid van deze patiënten om aan de studie mee te doen.

Dit is de vrijwillig verkregen toestemming van een persoon (of een verantwoordelijke) voor deelname aan een studie. De persoon in kwestie moet duidelijk zijn ingelicht over het doel, de methode, de procedure, de voordelen en de risico’s en, indien van toepassing, over de graad van onzekerheid van de uitkomst. Essentieel voor informed consent is dat de toestemming onbeïnvloed is gegeven en dat het recht op het intrekken van de toestemming op elk moment in de studie duidelijk is medegedeeld. De informed consent is verder gebaseerd op twee belangrijke rechten, namelijk het recht op informatie over uw ziekte en inzage in uw medisch dossier en het recht om zelf te beslissen over uw behandeling.

Klinische studies met mensen worden zeer strikt gereguleerd en gecontroleerd door de Nederlandse overheid, die toestemming moet geven voor klinische studies met mensen. Hiervoor heeft zij medisch-ethische toetsingscommissies (METC’s) in ziekenhuizen ingesteld. METC’s toetsen de geplande studies aan de hand van de Nederlandse wetgeving (geneesmiddelenwet) en het ethisch aspect. Dit alles ter bescherming van de patiënten en gezonde proefpersonen, evenals de onderzoeksarts voor ethisch niet verantwoorde handelingen en wetsovertredingen. De METC geeft advies over de voorziene klinische onderzoeken. Meer informatie over de regulering en ethiek van klinische studies vindt u op de website van Biomedisch.nl en ClinLife.

Het is van belang dat je deelname aan de klinische studie met je behandelend specialist bespreekt. Deze kan beoordelen of jouw deelname aan de klinische studie wel mogelijk is. Het kan zijn dat je bloedwaarden niet voldoen aan de vereisten voor de betreffende studie. De vereisten om deel te mogen nemen staan altijd omschreven in een lijst met inclusiecriteria. Er zijn ook altijd exclusiecriteria, waarin vermeld staat wanneer je niet mag deelnemen aan de studie.

Je krijgt altijd schriftelijk informatiemateriaal over een klinische studie voordat je deelneemt. Het is belangrijk dat je deze informatie goed doorleest en begrijpt. Hierin vindt je ook de naam en contactgegevens van de hoofdonderzoeker en van een onafhankelijke arts. Bij hen kun je terecht met al je vragen voor, tijdens en na de studie.

Omdat vaak maar enkele medische centra meedoen aan een klinische MPN-studie, kan de eventuele reisafstand naar zo’n deelnemend ziekenhuis ook een overweging zijn in de beslissing om al of niet deel te nemen. Wanneer de studie door de industrie gesponsord wordt, dan worden de reiskosten worden meestal volledig vergoed, maar dit is niet altijd het geval. Vraag dit dus na bij de hoofdonderzoeker of onafhankelijke arts van de studie. Verder is het van belang dat je op de hoogte bent van je rechten en plichten als deelnemer aan een klinische studie. Als de documentatie niet in je moedertaal is opgesteld, is er doorgaans een vertaling beschikbaar. Je behandelend specialist kan je vertellen over de potentiële risico’s en voordelen van je deelname aan de klinische studie. Schrijf vooraf je vragen op en stel die aan je behandelend specialist bij je eerstvolgende bezoek. Schrijf ook de antwoorden op jouw vragen op, of neem het gesprek met je specialist op zodat je het verhaal later kunt terugluisteren. Voorbeeld van vragen die je zou kunnen stellen als je deelname aan een klinische studie overweegt:

• Wat is het doel van de studie?
• Wie doen er mee aan de studie?
• Waarom denken onderzoekers dan de beoogde behandeling werkt?
• Is de behandeling al eerder getest?
• Welke onderzoeken worden er bij mij uitgevoerd als ik deelneem?
• Hoe verhouden de mogelijke risico’s, bijwerkingen en voordelen zich tot mijn huidige situatie?
• Hoe zou deze klinische studie mijn dagelijks leven kunnen beïnvloeden?
• Hoe lang duurt de klinische studie?
• Moet ik opgenomen worden?
• Wie betaalt de klinische studie?
• Worden alle kosten die ik voor de studie maak vergoed?
• Krijg ik de resultaten van de studie?
• Krijgt mijn behandelend specialist de resultaten van de studie?

Kan ik nog stoppen als ik eenmaal deelneem aan de studie? De bovenstaande suggesties zijn grotendeels afkomstig van de website van de Amerikaanse MPN Research Foundation. Deze organisatie houdt een overzicht bij van alle klinische MPN-studies die in Amerika worden uitgevoerd.

Voordat een medicijn in de apotheek verkrijgbaar is, heeft het al een hele weg achter zich, die 10 tot 12 jaar duurt en honderden miljoen euro’s aan ontwikkelingskosten met zich meebrengt. Na de ontdekking van een nieuwe werkzame stof, nieuwe combinaties van werkzame stoffen of nieuwe toepassingen van bekende werkzame stoffen worden deze eerst in het laboratorium en op proefdieren getest (de preklinische fase). Daarna vindt een klinische studie met mensen plaats. Klinische studies kennen drie fasen. In fase I wordt de nieuwe behandeling op veiligheid bij mensen getest en wordt de maximale dosis vastgesteld. In het algemeen worden patiënten voor wie geen standaardbehandeling meer voorhanden is gevraagd aan fase 1 studies deel te nemen. Wanneer de nieuwe behandelingveilig bevonden is, wordt de meest optimale dosis gezocht in een fase II studie. Bij patienten wordt onderzocht of het middel effectief is. Daarna wordt de werkzaamheid van de nieuwe behandeling getest bij grotere groepen patiënten in een fase III studie. In deze studies wordt meestal de helft van de patiënten met de op dat moment vastgestelde standaardbehandeling behandeld en de andere helft van de patiënten met het nieuwe middel. Zo kan onderzocht worden of het nieuwe middel effectiever is dan het oude middel. In deze fase, maar ook in de jaren daarna, wordt er weer goed gelet op eventuele bijwerkingen. Meer informatie over de verschillende fasen van een klinische studie vind je op de websites van Biomedisch.nl en het Nederlands Kanker Instituut – Antonie van Leeuwenhoek Ziekenhuis.